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            Spark血友病基因疗法SPK-8011减缓率达到97%

            放大年夜字体  缩小字体 宣布日期:2018-08-08 10:56  浏览次数:0
            新萄京娱乐场老牌网址:甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全球有32万甲型血友病患

            甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病,可导致不受控制的出血。在美国,约有2万人被诊断为甲型血友病,全球有32万甲型血友病患者。

            本日,Spark Therapeutics宣布,12名甲型血友病患者在接收基因疗法SPK-8011治疗后,减缓率达到97%。

            关于SPK-8011

            Spark研发的SPK-8011是一种利用Spark200衣壳且含有暗码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相干病毒(AAV)载体。它可以更有效地转导人肝细胞,并表达暗码子优化的B构造域缺掉的因子VIII基因,内源性产生因子VIII,用于治疗甲型血友病。

            相干研究

            在一项1/2期临床实验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,12名患者接收了不合剂量的一次性SPK-8011治疗。个中,2例剂量为5x10^11载体基因组(vg)/体重(kg),3例剂量为1x10^12 vg/kg,7例剂量为2x10^12 vg/kg。

            在所有参与者中,在所有三种剂量下,从给药后4周开端,患者的年出血率(ABR)降低了97%,年输注率(AIR)降低了97%。前两名参与者的随访期已逾越一年,在因子VIII活性程度达到安稳期后延续了66周。在给药后12-30周进行的随访中,5名接收2x10^12vg/kg剂量的患者的因子VIII程度在16%至49%之间。基于给药12周后的平均因子VIII程度,这5名患者的平均因子VIII活性为30%。他们的整体ABR降低了100%,整体AIR降低了100%。

            别的,有证据注解三个剂量组中的平均因子VIII活性程度呈剂量依附性增长。

             
             
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